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一重量级核酸药物研发技术平台落户广州开发区

更新时间: 2019-09-11

  新华网广州8月27日电(记者刘宏宇)核酸药物Blockmir产业技术平台8月26日宣布落户广州开发区,将致力于研发一系列核酸类原创新药。该平台由中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台与锁核苷酸(LNA)创始人、丹麦皇家科学院院士Jesper Wengel院士团队共同创立。

  中山大学科学研究院副院长陶亮说,核酸药物Blockmir产业技术平台是完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台,打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的被动局面。值得一提的是,Blockmir技术由多个层面形成一堵密不透风的专利墙,核心技术已被全面保护,所有专利均由研发团队持有。

  专家介绍,核酸分为DNA和RNA,DNA是我们熟悉的储存、复制和传递遗传信息的物质,而鲜为大众所知的“RNA家族”,则在蛋白质合成过程中起着重要作用——有的负责携带和转移物质,有的负责提供合成蛋白质的场所,还有一种需要特别关注的RNA“成员”,负责提供合成模版,“指导”蛋白质的合成,人称“mRNA”,也叫“信使RNA”。

  Jesper Wengel说,核酸药物又称核苷酸类药物,主要是各种具有不同功能的RNA类似物。为什么要研究核酸药物?因为70%-80%的人类基因组会转录成RNA,但只有2%的基因组会最终转录成蛋白质,从针对蛋白质的用药,到针对RNA的用药,研发空间大大提升——这相当于是枪手在射击时,面对的是比以往大数十倍的靶子,命中率和准确度当然都会大大提高。试验表明,核酸类药物将直接作用于引起疾病的分子,并通过调节身体功能缓解疾病的症状,而无需操纵基因组。

  目前,核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国,核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。

  陶亮表示,全球与RNA有关的公司,实际控制人都是外籍人士。核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后,将以亚洲人种的基因型为主要的研发对象,开发出更适合中国人使用的原创新药。

  中山大学公共卫生学院教授凌莉解释blockmir技术原理,这项技术是针对疾病相关的mRNA序列所合成的,与该mRNA特异性结合,从而阻碍该mRNA与患者的microRNA结合,达到治愈疾病的目的。同时,由于50%的人类基因受microRNA的负性调控,包括几乎所有的疾病,如肿瘤、病毒感染、免疫系统疾病、看即时开奖现场报码代谢性疾病等,因此这些疾病都能成为blockmir技术的治疗对象。

  黄埔区委常委、常务副区长毛松柏说,广州开发区自2006年获批为国家生物产业基地,引进了世界500强GE生物科技园、施一公院士团队诺诚健华药品研发及生产基地、A股市值最高的医药股恒瑞医药南方总部、全球最大的制药巨头龙沙项目等,目前全区聚集生物医药企业超过1000家,产业规模超过700亿元,约占广州市60%,在全国生物医药产业竞争格局中位居第一梯队。